近日，侯凡凡院士团队在知名期刊JAMAnetwork open上发表有关IgA肾病（IgAN）的重磅临床研究论文。该论文针对我国最常见的肾小球疾病IgA肾病，它是导致肾衰竭的主要原因之一，大约40%的IgAN患者在10至20年内进展为终末期肾病。以往IgAN的治疗主要集中在支持治疗领域，但支持治疗无效且有大量蛋白尿和高进展风险的患者亟需探索更有效的治疗方案。本中心开展了一项随机对照、开放标签、盲终点试验(MAIN)，探讨免疫抑制药物——霉酚酸酯(MMF)在IgAN的疗效和安全性。选择蛋白尿大于1.0g/天、肾小球滤过率(eGFR)超过30~60ml/min/1.73m2或患有高血压的成年IgAN患者。170名IgAN患者接受3个月氯沙坦及其他优化支持性治疗后，按照1:1的比例随机入组：1）接受MMF (初始剂量1.5 g/d，持续12个月，之后剂量减量至0.75g至1.0g/d，维持至少6个月）联合支持性治疗（MMF组，n=85）或单独接受支持性治疗(支持治疗组，n=85)。主要终点指标为：(1)血清肌酐翻倍、终末期肾脏病（需透析、移植）或因肾脏或心血管原因死亡，以及(2)慢性肾脏疾病进展。结果显示，MMF组的6名患者（7.1%）和支持治疗组的18名患者（21.2%）发生了主要复合终点事件（HR 0.23；95%CI，0.09~0.63）。所有结果在预先设定的亚组分析中一致。试验后60个月随访观察，停用MMF后eGFR下降率明显加快。与支持治疗组相比，MMF组严重不良事件发生率无显著增加。研究结果提示，高危进展型IgAN患者在支持治疗基础上中使用MMF可显著降低肾脏不良结局事件（血肌酐翻倍，进展为ESKD或死亡）以及进展为CKD的风险，有效改善肾脏预后。表明MMF可能是IgAN患者的有效替代治疗。研究结果发表在2023年JAMAnetwork open。

      论文信息：Effectiveness of Mycophenolate Mofetil in Progressive IgA Nephropathy: A Randomized Clinical Trial. JAMA Netw Open. JAMA Netw Open. 2023 Feb 1;6(2):e2254054.. ( JCR:1区IF:13.934) ( JCR:1区IF:13.353)